这所院校又添新作：单臂第 3 阶段设计：矛盾？
论论资讯 ｜ 2024-05-07 ｜
10热度
Contemporary Clinical Trials
Explore content
About the journal
Publish with us
Single-arm phase 3 designs: An oxymoron?
Hussein A.; Levy V.; Chevret S.
Published：2024-06-01
DOI：10.1016/j.cct.2024.107506
研究背景
在当今社会，随着药物研发的不断进步，随之而来的是对新药效果验证的需求。自上世纪50年代以来，随机临床试验（RCTs）一直被视为验证新药益处的黄金标准。因此，第三阶段试验作为新药评估过程中的最后一步，一直被建议采用RCTs。然而，单臂第三阶段试验似乎仍在使用。
研究内容
这项研究旨在探讨单臂设计在第三阶段试验中的应用情况。通过对PubMed进行搜索，排除非英文文章，鉴别了三类情况：过去是否使用过RCT、其他试验设计或没有先前试验；并根据诊断领域（肿瘤学、感染症和其他）进行分类。研究发现，共有176项单臂第三阶段试验（19项肿瘤学、43项感染症和114项其他），自1994年以来呈指数增长，与RCTs的增长趋势相似。其中，64项（36%）在进行单臂试验前进行过RCT，58项（33%）在进行过非随机试验，54项（31%）没有先前试验，而诊断设置并未对此产生主要影响。在这些试验中，有30项（18%）报告了设计的理由，其中道德考量占其中三分之一。单臂第二至第三阶段试验的情况类似，每组约占三分之一，而非比较设计的理由占17%。
研究意义
这项研究的意义在于揭示了单臂第三阶段试验的应用情况的多样性，从首次试验到在先前进行过RCT后的确认性试验。这些单臂设计作为确认性证据的理由应更清晰地报告，以及潜在的偏倚来源。
希望这篇文章能帮助你更好地了解单臂设计在第三阶段试验中的应用情况以及相关的研究成果。
学术热榜
查看全部
相关资讯
换一批