孙凯：小儿急性髓系白血病的髓外浸润：产生有效治疗的治疗应用研究 （TARGET） 倡议的结果
论论资讯 ｜ 2024-04-29 ｜
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Pediatric Blood and Cancer
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Extramedullary infiltration in pediatric acute myeloid leukemia: Results from the Therapeutically Applicable Research to Generate Effective Treatments (TARGET) initiative
Li W.; Shi M.; Zhou P.; Liu Y.; Liu X.; Xiao X.; Zuo S.; Bai Y.; Sun K.
Published：2024-01-01
DOI：10.1002/pbc.31014
研究背景
在当今社会，儿童急性髓系白血病（AML）一直备受关注。然而，对于非骨髓浸润（EMI）的影响，学术界看法不一，特别是对于干细胞移植（SCT）和吉姆替珠单抗（GO）治疗对EMI患者的影响知之甚少。这些问题一直困扰着研究者们。
研究内容
最新研究发现，对于713名儿童AML患者的数据进行分析后发现，123名患者在诊断时存在EMI，64名患者在复发时表现出EMI。EMI的存在与年龄≤2岁、M5形态、异常核型和KMT2A基因重排有关。EMI患者在复发时更普遍出现高白血病细胞计数和复杂核型。EMI患者在诊断时完全缓解率较低，并且复发风险较高。EMI在诊断时显著预测了较短的事件无病生存（EFS）和总生存（OS）。此外，EMI患者在复发时出现对OS没有影响，但是患有髓样肉瘤（MS）/无中枢神经系统（CNS）的复发患者OS较差。对于EMI在诊断时的患者，SCT未能改善生存，而GO治疗可能提高OS。
研究意义
这项研究的创新点在于揭示了EMI在儿童AML中的独立不良预后风险因素，GO治疗可能改善EMI在诊断时患者的生存率。这些发现对于指导儿童AML的治疗和提高患者生存率具有重要意义。
这篇文章简明扼要地介绍了最新的研究成果，希望对你有所帮助。如果有任何疑问或想了解更多信息，请随时提出。
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